ÀÖÓãºǫ́

Samenvatting

RNA-gebaseerde medicijnen zijn een innovatieve vorm van behandeling die gebruikmaakt van genetische instructies om cellen te helpen bij het aanmaken van nuttige eiwitten of het uitschakelen van schadelijke genen om ziekten te behandelen. Dit onderzoek richt zich op het verbeteren van de manier waarop RNA-gebaseerde medicijnen worden afgeleverd in verschillende delen van het lichaam met behulp van nanoschalige, vet-gebaseerde deeltjes, genaamd lipidnanodeeltjes (LNP’s).

Momenteel bereiken de meeste RNA-therapieën voornamelijk de lever na systemische toediening, maar deze thesis onderzoekt manieren om ze naar andere organen te sturen, zoals tumoren en het hart. Eén van de onderzochte methoden is het blokkeren van bepaalde immuuncellen die normaal gesproken vreemde deeltjes uit het lichaam opruimen. Een andere aanpak is het toevoegen van speciale doelgerichte moleculen aan het oppervlak van LNP’s, zodat ze specifieke doelcellen, zoals prostaatkankercellen, beter kunnen vinden en binnendringen. Dit onderzoek bestudeert ook een lokale injectietechniek om LNP’s direct in het hart toe te dienen voor de behandeling van hartziekten. Daarnaast wordt geëvalueerd hoe goed deze methoden werken in verschillende diermodellen en welke mogelijke bijwerkingen, zoals ontsteking of toxiciteit, kunnen optreden. Verder onderzoekt deze studie het potentieel van extracellulaire blaasjes—natuurlijke transportdeeltjes in ons lichaam—als alternatief voor synthetische, lipide-gebaseerde deeltjes voor medicijnafgifte. Door de levering van RNA te verbeteren, kan dit onderzoek bijdragen aan de ontwikkeling van betere behandelingen voor ziekten zoals kanker en hartziekten, waardoor therapieën effectiever en veiliger worden voor patiënten.